在全球所有的政府岗位中，食品药品监管绝对是最具挑战性的工作之一。对上得实现执政者的KPI期望，对下要为公众的安全负责，对中还不能让行业有过多的抱怨。其中一点做得不好，都可能成为”乌纱帽“不保的导火索。

3月初，美国FDA局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）突然宣布他计划于一个月内卸任（见：突发：FDA局长Scott Gottlieb宣布退休)。消息一经宣布，美国XBI指数下滑0.75%，投资者亦对这一突发消息表露出担忧。时光飞逝，Gottlieb离开FDA进入倒计时。

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众望所归的上任

特朗普执政不久，Gottlieb便就任FDA局长。刚上任时，Endpoints News发布了一项对100位生物制药公司CEO的调查。结果显示，84%的被调查认为Gottlieb执掌FDA是正确选择，另外16%持中立态度，无人表示批评。

作为一名医生、医学政策专家和公共卫生倡导者，Gottlieb在就任FDA局长前曾担任过多个职位。他曾是时任FDA局长马克·麦克莱伦（Mark McClellan）先生的高级顾问，2005年作为副局长回到FDA工作。2005-2007年，他协助FDA仿制药使用者付费项目的早期开发，并致力于制定艾滋病复方药物暂时性批准（tentative approval）的相关政策。

自2007年起，Gottlieb还是恩颐投资（NEA）的风险合伙人、Tolero制药和第一三共的独立董事，葛兰素史克的产品投资委员会委员，德豪国际（BDO）的高级医疗顾问，商业银行T.R. Winston的合伙人等等。

2010年，Gottlieb强烈支持FDA应公开发送给申报企业的回执信函，包括拒绝通过的理由和原委，即”把可能的争议和各执己见都放在桌面上“。即使这对于研发企业并不是最佳选择，因为其中有些信息属于商业和技术核心机密，但Gottlieb认为FDA应该做到公平、透明和公正。

2013年，美国参议院任命Gottlieb为联邦卫生信息技术政策委员会成员，为美国卫生和人类服务部（HHS）提供咨询意见并负责就适用标准提出建议。此外，Gottlieb还曾是美国白宫生物防御机构间工作组成员，协助起草生物防御对策战略计划。

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执掌FDA这两年

2017年5月11日，医学博士出身的Gottlieb，赢得参议院的认可并开始执掌FDA。上任第四天，Gottlieb在向FDA员工的首次讲话中突出强调了高药价的问题，表示要努力降低药价，提高FDA效率。他希望在一年内完成积压的2640个药物申请，目标是每个药至少有3家仿制药生产商。在他看来，增加仿制药竞争产品意味着降价。

Gottlieb在就职演说中表示，FDA保护消费者和促进公共卫生的使命，让他为从事这份职业感到无比殊荣，尤其是向他的3个未成年女儿解释这份工作时自豪感满满。不难看出，Gottlieb非常看重自己在FDA这份工作中的价值。Gottlieb强调，”人们的生命取决于FDA的工作，保护患者和消费者将是FDA工作的核心。“

随后，针对持续上涨的药价，FDA以“降低药物开发成本”为主要解决方案，具体措施涉及临床数据采集、一揽子试验和简化试验方案等，以此来降低药价，实现药物研发的可持续发展。

在创新药层面，Gottlieb带领FDA发布最新指南草案，进入以患者为中心的新药开发2.0时代。上任一个多月后，Gottlieb宣布计划推动下一代疗法的快速开发，特别是孤儿药和癌症药，并表示FDA正在着手指定新指南。Gottlieb表示，FDA将着手出台至少10种新的疾病特异性指导文件。

辞职信中，Gottlieb列举了他执政23个月内的主要成就，包括创纪录新药、仿制药、医疗仪器的上市批准，及时批准了细胞疗法、基因疗法等现代复杂药物，缓解处方药滥用，加强烟草、尤其是电子烟的监管，处罚江湖假药等。

尤其是两个重要的公共卫生问题引起了Gottlieb的极大关注。一个是他采取措施遏制不适当的阿片类药物处方，同时鼓励开发更安全，更有效的止痛药，甚至要求Endo从市场上撤回其“抗咀嚼型羟吗啡酮缓释剂Opana ER”。另一个是他积极推广一项备受瞩目的活动，以进一步减少烟草的使用，特别是青少年“vaping”和调味香烟。

Gottlieb支持一系列将创新医疗产品推向市场的举措。他强调了工业投资在现代药物制造系统中的重要性，以确保产品质量并减少短缺现象。他支持基因和细胞疗法的监管新方法，并鼓励更多精简的开发和监管方法，鼓励以突破性治疗方法来批准那些可以挽救生命和治疗严重疾病的疗法。

在Gottlieb就任期间，FDA在2017年批准了49个新药，是前一年的两倍之多。其中包括首次获批的2宽CARR-T疗法以及1款基因疗法(见：2017年FDA批准的新药：3大里程碑，6张优先审评券，15个肿瘤新药），堪称是全球新药研发史上最“波澜壮阔”的一年。2018年更是创纪录地批准了59个新药（见：盘点 · 2018年FDA批准的59个新药），批准数量和通过率皆创近20年新高。Gottlieb解决了许多关键的临床研究问题，并采取措施促进生物制药行业的竞争和创新。

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站好最后一班岗

3月28日，FDA发布了两则新闻，一则是《Gottlieb出席美国参议院FDA财政年度预算拨款小组委员会听证会》，另一则是《Gottlieb关于烟草制品应用审查过程的新法规》。

大家都知道，从去年圣诞节前夕，FDA就进入停摆期。到了今年1月份，Gottlieb因为没有政府出行预算甚至无法参加在旧金山召开的JP摩根大会，只能通过视频发表演讲（见：美国政府陷入史上最长时间停摆！FDA新药审评工作暂停，只能再维持1个月）。 经费的短缺降低了FDA工作的效率。数据显示，FDA在今年1月份未批准任何新药上市。

来源：医药魔方网站

离开FDA的前一周，Gottlieb还在为FDA争取经费。Gottlieb告诉参议院拨款委员会，2020年FDA至少需要5500万美元的经费预算，以保证FDA在4个主要领域的工作开展，包括减少阿片暴露和预防新成瘾，支持阿片类药物使用障碍患者的治疗，促进新型疼痛治疗疗法的开发，以及加强执法和审慎评估阿片类药物的利益风险。

可以说，Gottlieb为FDA留下了许多重要的政策资产。不过虽然有这些努力，掺假和劣质药物仍屡禁不止，药物短缺时有发生。尽管Gottlieb强调要不断提高FDA雇员待遇，提升FDA留住优质科学家和专家的能力，但员工短缺仍然是该机构的一个严重问题。

除阿片类药物讨论外，参议员Sen. Patrick Leahy（D-VT）向Gottlieb询问FDA批准生物仿制药胰岛素的框架，该框架在2020年将发生转变，因为在新药申请下批准的产品已转变为生物制剂许可证。

Gottlieb认为，根据新的生物仿制药途径，将看到胰岛素领域的更多竞争。因为这使得胰岛素类似物更容易进入市场并作为可互换产品参与竞争。他承认，由于这种转变，可能会有一两个申请程序发生改变要求企业重新提交申请，但他坚持认为这会是新框架下的积极举措。

Gottlieb还表示，如果《患者保护与平价医疗法案》（PPACA）失效，他希望国会重新授权重要的生物仿制药批准途径，这是“平价医疗法”的一部分。在他的书面词中，Gottlieb还讨论了改变医疗设备安全和网络安全、制定医疗对策等方面的问题。

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众人的不舍

在一个受丑闻和激烈党派关系困扰的政府中，Gottlieb作为一个高效且知识渊博的政策制定者和管理者脱颖而出。他不仅使用创新的手段简化了新产品批准的程序，获得了生物制药公司的支持；还因降低药物成本和增加药物自由竞争的举措，促进更多的药品审批，获得了许多患者的支持。Gottlieb的辞职让许多华盛顿内部人士感到惊讶。

即便是在公开的辞职声明中，Gottlieb表示本没有计划离开FDA，他只是希望结束从康涅狄格州到FDA总部（马里兰州）的每周通勤，获得更多陪伴家人的时间。特朗普总统表示支持Gottlieb，美国国会和工业界的领导人也表示支持。

如前文所述，在Gottlieb任职两年期间，FDA批准了新药和仿制药的数量都创造了纪录。在联邦计划的精简预算时，FDA成功地驾驭了华盛顿的政治陷阱，以获得该机构资金的显著增加。在他短暂的任期间，他的业务能力得到肯定和欢迎，绝大多数FDA高管称赞他在FDA的工作，特朗普也称赞他的业绩。

“任职期间，他专注于药物开发和审批的创新，增加竞争，并推进批准了新技术（包括基因疗法）的监管框架，为需要创新药物的患者带来了有意义的影响”，行业贸易组织PhRMA如此赞扬Gottlieb的“模范领导力”。

“他努力将复杂仿制药推向市场，提高仿制药批准率，发布指南文件以帮助加快 ANDA 和 NDA 上市，并且努力阻止创新药企业推迟仿制药进入市场的诡计”， 仿制药界资深人士 Bob Pollock就表示，“可能是成功导致了他的离去。虽然新闻媒体以Gottlieb每周在康涅狄格州的家与华盛顿之间的通勤，以及希望回归家庭为理由，但他也必然感受到了国会保守派对于他加大监管力度的压力”。

高价药是美国制药行业存在许久的难题。有报告显示，此前美国药价每年呈现20-30%的上涨。而有观点认为，Gottlieb的离职，或将成为特朗普政府降低药物成本的挫折，同时也可能会给生物制药行业带来冲击。也有人认为，Gottleb在素有“快速离职”传统的美国政府中为自己下野找到了一个安全的理由。

在Gottlieb宣布离职的一周后（3月12日），特朗普政府便宣布现任美国国家癌症研究所（NCI）主任诺曼·沙普利斯（Norman E.“Ned”Sharpless）将于4月初成为美国FDA的代理局长，接替Gottlieb。