AEterna Zentaris 近日宣布，其与 Strongbridge Biopharma 签署了一项许可和转让协议，以在美国和加拿大进行 Macrilen™（macimorelin）的开发、制造、注册和商业化。

Macrilen™（macimorelin）是刺激生长激素分泌的口服活性生长素释放肽激动剂。Macrilen™（macimorelin）已被 FDA 授予孤儿药资格用于评估生长激素缺乏症。2017 年 12 月 20 日，FDA 批准 Macrilen™（macimorelin）上市，用于治疗确诊为成人生长激素缺乏症（AGHD）的患者。

据报道，AGHD 影响着美国和加拿大约 6 万名成人。生长激素不仅对儿童到成年期的发育起着重要作用，而且有助于促进并达到激素平衡的健康状态。AGHD 主要是由于垂体损害所致。其常见特征在于骨密度、去脂体重、运动能力和总体生活质量的降低以及心血管疾病风险的增加。

▲Macimorelin 的分子结构式（图片来源：维基百科）

根据协议，Aeterna Zentaris 将从 Strongbridge 获得 2400 万美元的现金预付款，并且只要 Macrilen™（macimorelin）受到专利保护，Aeterna Zentaris 将有权获得净销售额 15% 的专利权费，最高达 7500 万美元，以及净销售额 18% 的专利权费，超过 7500 万美元。随着在美国或加拿大 Macrilen™（macimorelin）专利保护结束之后，Aeterna Zentaris 将有权获得该国净销售额 5% 的专利权费。此外，Aeterna Zentaris 还将从 Strongbridge 获得一些商业里程碑的款项。

一旦美国 FDA 批准 Macrilen™（macimorelin）的儿科适应症，Aeterna Zentaris 将从 Strongbridge 获得 500 万美元的一次性里程碑付款。

全球儿科发展项目 Strongbridge 将出资 70%，由 Aeterna Zentaris 进行运营，双方联合指导委员会进行日常监督。联合指导委员会将由四人组成，Strongbridge 和 Aeterna Zentaris 将分别委派两名代表。

Aeterna Zentaris 独立董事委员会经过详细的审查之后，决定在美国和加拿大授权 Macrilen™（macimorelin）的商业化。Aeterna Zentaris 也在继续探索各种选择方案，寻求 Macimorelin 在全球其他国家的货币化权利，包括是否在这些地区寻找许可合作伙伴，或者利用其内部资源在一个或多个国家将 Macimorelin 进行商业化。

▲Aeterna Zentaris 首席执行官 Michael Ward 先生（图片来源：Aeterna Zentarisa 官方网站）

Aeterna Zentaris 首席执行官 Michael Ward 先生表示：“我们非常高兴能与 Strongbridge 合作，共同在美国和加拿大进行 Macrilen™（macimorelin）的商业化。我们期待探索在美国和加拿大以外 Macimorelin 货币化权利的各种选择。”

参考资料：

[1] Aeterna Zentaris 官网 

[2] Aeterna Zentaris Enters into Licensing and Assignment Agreement with Strongbridge for Macrilen™ (macimorelin) in the U.S. and Canada