今日，诸多行业网站不约而同地将一条新闻放在了首页醒目的位置：一家名为 SpringWorks Therapeutics 的初创新锐从辉瑞（Pfizer）分离而出，闪亮登场。在 A 轮融资中，这家新锐更是获得了 1.03 亿美元的资助，投资方包括了 Bain Capital Life Sciences，Bain Capital Double Impact，OrbiMed，Pfizer，以及 LifeArc 等业内知名机构。从辉瑞获得 4 款处于临床阶段的在研疗法后，SpringWorks Therapeutics 将全力投入到这些新药的研发中，期待早日为患者带来治疗希望。

四大核心资产 

SpringWorks Therapeutics 的愿景是为广大有着未满足需求的患者群体带来新的治疗方案。为此，这家新锐正与其他生物技术公司和学术机构进行合作，加快新药的研发流程。

▲Nirogacestat 的分子结构式（图片来源：Drug Spider）

这家公司的领先在研产品是 nirogacestat（PF-03084014）。这是一款γ- 分泌酶抑制剂，有望用于硬纤维瘤（desmoid tumor）的治疗。硬纤维瘤是一种病发于结缔组织细胞，生长缓慢的肿瘤。虽然它不会发生转移，但却会引起严重的疼痛，造成患者功能的丧失。目前，这一疾病还没有有效的疗法。SpringWorks 计划在近期启动 nirogacestat 的 3 期临床试验，征服这种难治的癌症。

 

▲PF-0325901 的分子结构式（图片来源：Sigma-Aldrich）

第二款重要的在研新药是 PF-0325901。这是一款 MEK 1/ 2 抑制剂，能治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）。同样，这款新药即将迈入 3 期临床试验阶段。

▲Senicapoc 的分子结构式（图片来源：维基百科）

第三款新药是 senicapoc（PF-05416266），它有望用于遗传性干细胞增多症的治疗。罹患这种疾病的患者，容易出现红细胞脱水的状况。Gardos 通道抑制剂 senicapoc 有望解决这个难题。

第四款新药是一款 FAAH 抑制剂 PF-0445784，它有望用于创伤后应激障碍的治疗。

顶尖运营团队 

运营团队决定了公司能走多远。在这些关键职位上，SpringWork 有着一批经验丰富的业界老兵。

▲执行总裁 Daniel S. Lynch 先生（图片来源：SpringWorks 官方网站）

这家公司的执行总裁是 Daniel S. Lynch 先生。他在业界已经有了超过 25 年的丰富经验，在许多顶尖生物技术公司和医药企业都有成功管理的经历。

 ▲创始人与总裁 Lara S. Sullivan 博士（图片来源：SpringWorks 官方网站）

Lara S. Sullivan 博士是这家新锐的另一个核心，她同样在生物医药行业打拼了 20 多年。在辉瑞，她曾领导了其早期管线的资产策略。作为 SpringWork 的创始人与总裁，Sullivan 博士在引入辉瑞的 4 项在研疗法中居功至伟。

▲执行研发负责人 Stephen Squinto 博士（图片来源：SpringWorks 官方网站）

SpringWorks 的执行研发负责人是 Stephen Squinto 博士。他曾在 Alexion 公司担任执行副总裁兼研发总管近 23 年之久，有着极为资深的背景。他也将帮助 SpringWork 尽快将在研新药转化为成功的产品。

启示 

对于大型医药公司来说，丰富的研发管线有时会成为“甜蜜的负担”。一方面来说，这些在研产品代表了未来的无限潜力。另一方面，有限的研发资源往往不能让所有的在研新药都得到同等的关注程度，这可能会让新药上市的时间大大变慢。

 

4 个月从创立公司到年度最大 IPO，这名 31 岁的年轻人想找到新药遗珠

在业界，最近兴起的一股潮流是从大型医药企业中获取“新药研发遗珠”，最具代表性的就是 Roivant Sciences。这家新锐会和医药企业达成合作，共同开发，或是获取一些新药的开发许可。这有望带来双赢。

Sullivan 博士则指明了另一条有望获得成功的道路——大型医药企业可以独立出具有后期研发管线的成熟新锐，加速新药的研发。

▲辉瑞的执行副总裁兼首席医学官 Freda Lewis-Hall 博士（图片来源：Tenet Healthcare）

“辉瑞认为 SpringWorks Therapeutics 是一个突破性的新合作模式，有望实现医药研发的潜力，帮助更多患者攻克疾病。我们希望我们对 SpringWorks Therapeutics 的投资会被时间证明，为患者和社会带来更多价值，”辉瑞的执行副总裁兼首席医学官 Freda Lewis-Hall 博士说道：“SpringWorks Therapeutics 开创一种为患者带来新药的新模式。团队为之已经付出了巨大的努力，能够看到它成为现实，我们与合作伙伴都感到非常兴奋。”

参考资料：

[1] SpringWorks Therapeutics Launches with $103M in Series A Funding and Rights to Four Clinical Programs

[2] Pfizer spins off drug orphans into a PhIII-ready startup backed by Bain to the tune of $103M