英国国家卫生与临床技术优化研究所(NICE)坚定地认为,罗氏 Esbriet(吡非尼酮)应仅适用于中度瘢痕特发性肺纤维化(IPF)患者的国家健康保障体系的资助。
NICE 的决定意味着,患者将不得不等待病情发展到一定的程度,丧失了一部分肺功能,才能在国家保障体系的资助下获得该药物。
“在已知病情不可逆,并最终致病的情况下,仍然拒绝有效的治疗方法。这是非常一个不合逻辑的决定”,皇家布朗普顿医院的顾问医师托比·马博士说。“我会选择尽快使用具有临床疗效的药物给患者治疗,而不是让患者浪费宝贵的治疗时间,直到病情恶化到 NICE 认定的程度,才可以获得治疗。IPF 患者不可以获得吡非尼酮——IPF 早期替代疗法的这一做法在欧洲并不多见,而英国就是其中一个。“
IPF 是一种慢性、进行性、不可逆的纤维化性间质性肺疾病,随着疾病的进展患者将发生呼吸困难,患者心脏、肌肉和重要器官也将无法获得足够的氧气而罢工,最终致命。
NICE 的这一决定影响着 15000 名英国人。因为无法接受治疗,从诊断时间算起,患者平均只能活大约 2 - 5 年的时间,这也凸现了患者迫切的临床新需要。
2013 年 NICE 首次推荐中度 IPF 患者使用 Esbriet。推荐依据来自第三阶段试验 ASCEND,试验者中包括 IPF 早期患者,结果显示,Esbriet 治疗预计可使生存期提高长达三年。
在罗氏提出上诉后,NICE 发布了第二项最终审批决定。其中规定,Esbriet 可以纳入 NHS 资助药物,但仅可以用于用力肺活量(FVC)介于 50%和 80%之间的患者。此外,若罗氏公司能提供患者相应的折扣政策,还有回旋的空间。
该研究所表示,Esbreit 在营销授权指定的患者群体(轻度至中度特发性肺纤维化成年患者)中无法满足 NHS 的成本 / 收益评价标准。与目前最佳的治疗护理手段相比,最合理的增量成本效益比(ICER)大约介于每质量调整生命年 25700-28900 英镑之间。此外,该药物存在不确定因素,有可能造成治疗费用总价的进一步提高。
“2016 年,罗氏公司在英国投资超过 4.6 亿英镑用于药物研发,为患者带来个性化的、创新的治疗方式,”罗氏英国医学主管 Rav Seeruthun 博士评论称。
“我们的研发进展得不错,希望可以与 NICE 携手为未来创造新的治疗手段。罗氏认为这是至关重要的。但是,这件事上,NICE 的决定直接关系着早期 IPF 患者及其家属的利益。”
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