瑞士制药巨头罗氏（Roche）上市销售 7 年的类风湿性关节炎（RA）药物 Actemra（tocilizumab，托珠单抗）被曝出因未公开的副作用导致数百例患者死亡！

近日，行业知名媒体网站《STAT News》（以下简称“STAT”）调查发现，有数百例患者接受 Actemra 治疗后死于心血管和肺部并发症，而这些副作用与 Actemra 通常并不相关。根据调查，与其他多个竞争药物不同，Actemra 的药物标签中并没有关于这些可能副作用的相关警告标签，如心脏病发作或中风。STAT 报道称，它调查了超过 50 万份 RA 药物副作用报告，发现了“明显的证据”证实 Actemra 的副作用（如心脏病发作或中风）风险与其他一些竞争药物一样高或者更高。

STAT 强调，Actemra 与其他 RA 药物的不同之处在于，其药物标签中并没有关于这些副作用的警告信息。Actemra 是一种人源化白细胞介素 6（IL-6）受体拮抗剂，已获批用于中度至重度活动性 RA 成人患者的治疗。该药于 2010 年获批上市销售，根据 STAT 报道，迄今为止已有超过 76 万人接受了 Actemra 治疗，在 2016 年该药的销售额为 17 亿美元。

根据 STAT 分析，美国食品和药物管理局（FDA）已收到了 1128 份 Actemra 治疗患者的死亡报告。然而，由于缺乏“精密的工具”，该联邦机构一直无法确定 Actemra 是否是导致任何死亡病例的直接原因。STAT 报道称，尽管 FDA 负责监控处方药的安全性，但该机构并没有验证所接收到的副作用报告。这些文件往往缺乏重要的信息，不能证明 Actemra 是导致患者死亡的原因。

虽然有医生关于患者死亡与 Actemra 之间存在一定联系（a suggested link）的意见被纳入报告，但医生的身份信息却并未披露。尽管如此，STAT 援引了数个医生的报告称 Actemra 在接受治疗的患者死亡事件中是一个主要因素。

同样地，STAT 援引了一些不愿透露姓名的专家分析意见并总结称，美国 FDA 必须考虑为 Actemra 药物标签中增加脏衰竭和胰腺炎的警告标签。STAT 援引的专家指出，没有充分警告消费者关于药物的副作用，突出了 FDA 在批准药物上市后无法充分审查药物安全性方面，同时也反映出当潜在风险迹象出现时 FDA 不能迅速采取行动。

俄勒冈健康科学大学肿瘤学家和医学伦理学家 Vinay Prasad 告诉 STAT，与以往相比，现在药物获批更加的容易了，但 FDA 一直没有开展彻彻底底的“上市后监督”，以确保用药安全有效。Prasad 称，这一系统已经瘫痪了，而目前的财政激励措施与这一系统的瘫痪不无关系。

在报告中，STAT 将 Actemra 与另一种 RA 药物 Vioxx 进行了比较，后者因与数千例死于心脏病的患者死亡报告存在相关性已撤出市场。STAT 称，这些问题在短期临床研究的安全性测试中并没有发现，但在长期用药后才会出现。

今年 5 月，美国 FDA 批准 Acterma 用于巨细胞动脉炎（GCA）患者的治疗，这是一种慢性和严重的自身免疫性疾病。罗氏称，这是过去 50 多年来首个批准治疗 GCA 的药物。GCA 也被称为颞动脉炎（TA），一种严重的动脉炎症疾病，常见于头部，但也见于主动脉及其分支。炎症可导致持续性的严重的头痛、头皮压痛、下巴和手臂疼痛。GCA 很难诊断，如果不及时治疗，可能导致失明、中风和动脉瘤。（详见新浪医药文章：FDA 批准史上首个巨细胞动脉炎药物）

罗氏及旗下基因泰克风湿病产品高级医疗主任 Jeffrey Siegel 告诉 STAT 称，此次调查提出了“重要的问题”，该公司将针对这些问题展开充分讨论。针对 STAT 的报告，目前 FDA 尚未回应。