近日，NICE 同意了 Intercept 公司 Ocaliva 药物，作为慢性肝病原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者常规治疗药物，并将其纳入了国家医疗保障系统。

该病为自身免疫性疾病，较为罕见。大约每 1000 名年龄在 40 岁以上的妇女中有 1 人罹患这种疾病。该病也是英国妇女肝移植的主要原因。

Ocaliva（obeticholic acid）对那些当前治疗不完全响应或不耐受，并且仍然处于其疾病进展为肝硬化、肝移植或死亡的风险中的患者来说，无疑是一种新的治疗选择。

该药物是法尼醇 X 受体（FXR）的高度选择性激动剂，FXR 可以在肝和肠中表达，进而发挥调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径。

在关键的 III 期临床试验中，Ocaliva 联合 UDCA 治疗的试验组中的近一半患者（46%）实现了血清碱性磷酸酶（ALP）显着降低的主要终点。77%的患者在 12 个月时 ALP 降低超过 15%，而单独使用 UDCA 的患者的数据为 29%。

该药物之前仅获得了欧盟监管机构的批准（2016 年 12 月），这也使得欧盟国内的患者 20 年来获得了一种新的治疗方案。公司表示，该药物解决了一个极为重要的、未满足的临床需求，因为高达 40%的患者可能对 UDCA 效果欠佳。

Intercept 国际总裁 Lisa Bright 表示，“NICE 的这一非常快速的决定是迄今为止对罕见病最快的批准流程之一，Ocaliva 的科学创新、临床价值和成本效益也得到了重要肯定。”

PBC 基金会也表示了对该消息的赞同。英国 PBC 集团主任 David Jones 教授指出：“该药物的准入对于 PBC 患者来说是一个非常重要的，也是患者、科学家、医生，行业和监管机构共同努力发挥作用的一个很好的例子。

“重要的是，Ocaliva 在英国制造并出口到世界各地，所以英国所做的是在带领全球并使全球人民收益。”

国立临床研究基础设施健康研究办公室（NOCRI）执行董事 Mark Samuels 补充道：“Ocaliva 的发展和快速批准是英国生命科学领域的一个重要成功案例。我们看到，与行业和 PBC 社区密切合作为 PBC 患者提供了突破性成果。政府的工业战略是一个明确的承诺投资研究和开发，Ocaliva 展示英国的潜力，也为当前高度未满足临床需求的患者及时提供新的治疗方案。”

文章来源：NICE backs new treatment for chronic liver disease