1. 孤儿药在世界范围内的销售情况（2000年-2020年）

　　全球孤儿药销售预计将达到1780亿美元（2015年至2020年的复合年增长率为11.7%）；孤儿药市场的增长速度是整个处方药物市场增长速度的两倍；至2020年，孤儿药物将占全球处方销售额的20.2%（不包括非专利药物）。 

　　全球处方药市场中孤儿药的销量和份额（2000年-2020年）： 

　　全球孤儿药和处方药的销售情况（2006年-2020年）： 

　　2. 2010年-2014年美国人均花费最高的100个药物 

　　在2014年，病人对孤儿药的平均花费为111820美元，所有孤儿药费用的中位数为66057美元。 

　　2010年-2014年每个病人每年的平均花费： 

　　2010年-2014年每个病人每年花费的中位数： 

　　2010年-2014年美国每年人均销售平均值和中位数最高的100个孤儿药和100个非孤儿药： 

　　3. 2014年度美国每年人均花费最高的20个孤儿药 

　　Soliris 是2014年度销售额最高的孤儿药；每个病人的花费与接受治疗的病人数相关；少于10000人使用的孤儿药：其药品价格与病人数量的关系更为紧密。 

　　2014年美国销售额最高的前20个孤儿药；每个病人的花费VS接受治疗的病人数： 

　　2014年美国销售额最高的前10个孤儿药： 

　　2014年美国销售额最高的10个孤儿药（接受治疗的病人少于10000人）；每个病人的花费VS接受治疗的病人数： 

　　4. 2020年全球孤儿药销售排名前20的公司 

　　2020年Celgene将成为孤儿药销售额最高的公司，稍领先于Novartis和Bristol-Myers Squibb。Alexion和Vertex将进入孤儿药销售排名表。 

　　2020年全球孤儿处方药销售情况：排名前10个公司 

　　2014年-2020年全球孤儿药销售情况：排名前20个公司和总市场： 

　　5. 2020年全球销售排名前20的孤儿药 

　　2020年，Revlimid(lenalidomide)将成为销售额最高的孤儿药。 

　　2020年全球销售额最高的10个孤儿药： 

　　2020年全球销售排名前20个孤儿药： 

　　6. III期临床试验规模和批准时间：孤儿药VS非孤儿药 

　　在III期临床，孤儿药的开发成本仅为非孤儿药的一半，再考虑到美国的税收优惠，其潜在成本仅为非孤儿药的四分之一；开发孤儿药的III期临床时间并不比非孤儿药短。FDA对孤儿药的批准时间为10.1个月，比非孤儿药的12.9个月更快。 

　　III期临床试验规模：孤儿药VS非孤儿药： 

　　III期试验平均规模（从2000年1月1日起进入III期临床的所有新药产品）： 

　　III期临床试验时间：孤儿药VS非孤儿药；FDA批准时间：孤儿药VS非孤儿药 

　　III期临床和FDA批准的平均时间： 

　　7. 研发费用和预期投资回报（NPV） 

　　III期临床和已存档的孤儿药的预期投资回报是非孤儿药的1.14倍；III期临床和已存档的孤儿药占整个III期产业研发成本的23%，而创造了该产业26%的价值。 

　　8. 2020年：基于NPV排名前20的孤儿药研发产品 

　　Obeticholic acid是全球最有价值的研发孤儿药物。 

　　2020年，基于NPV排名前10的孤儿药物： 

　　基于NPV全球排名前20的研发孤儿药物： 

　　9. 美国，欧盟和日本每年和累积选定的孤儿药（1983年-2014年） 

　　2014年，FDA对孤儿药的选定量增长了12%，欧盟的选定量增加了62%，日本增长了7%。 

　　美国，欧盟和日本每年的选定量（1983年-2014年）： 

　　美国，欧盟和日本每年选定的孤儿药（2000年-2014年）： 

　　美国，欧盟和日本选定累计总量： 

　　美国，欧盟和日本孤儿药的选定累积量： 

　　10. 2000年至2014年FDA批准的名称和新药（NME/BLA） 

　　FDA在2014年批准了19个新的孤儿药，而在2013年批准了16个；在2014年，FDA批准的新药中孤儿药占了38%。FDA在2014年通过了40个药物选定，而在2013年选定了31个。 

　　FDA对孤儿药的上市批准和孤儿药新药： 

　　FDA批准新的孤儿药适应证和新的孤儿药： 

　　FDA批准总数（孤儿药和非孤儿药）： 

　　11. 2014年FDA的新药审批分析：孤儿药VS非孤儿药 

　　Opdivo是2014年最有前景的FDA新批孤儿药；排名前10个孤儿药的销售额有望达到非孤儿药的115%，而其III期临床试验成本仅为其64%。 

　　2014年批准的前10个孤儿药新分子实体：以2019年美国合意销售额排列 

　　2014年批准的前10个孤儿药新分子实体：以2019年美国合意销售额排列 

　　12. 欧盟孤儿药的选定：患病率的历史分布 

　　欧盟选定的孤儿药中有19.4%用于超罕见疾病的治疗。 

　　欧盟孤儿药选定的历史分布： 

　　以患病率为准对欧盟孤儿药选定的分布和计数进行统计： 

　　13. 欧盟孤儿药的选定：排名前20的适应证 

　　非霍奇金淋巴瘤(NHL)是欧盟已存档孤儿药选定中最多的针对适应证。 

　　欧盟排名前20的孤儿药选定： 

　　欧盟孤儿药选定中排名前20的适应症：