Nat. Rev. Drug Discov.》5月刊发表了一篇麦肯锡分析家撰写的文章，回顾了1996-2014近20年间新药研发成功率的变化情况。今年6月份，Biomedtracker团队又详细分析了从2006年1月到2015年12月，全球开展的9985个临床试验的成功率。本期小马说药就再次谈谈这些数据带给我们的启发。

一、临床成功率，肿瘤药垫底

结果很出乎意料：

排名第一的是血液病，其成功率高达26.1%，而排名最后的竟然是肿瘤药，两者相差了整整5倍，完全出乎意料！据分析，该领域临床高成功率的主要贡献来源于血友病、贫血、血蛋白缺乏症及血小板减少症等疾病。

排名第二的是感染领域，这个倒在意料之中。

眼科类、代谢类、胃肠道类、过敏类等临床成功率在 14%-17%。算是比较高的领域。

成功率不到10%的有四个领域，分别为神经类、心血管类、精神类和肿瘤类。这四大领域临床成功

率最低，也是临床需求最迫切的领域。

二、新药不是好玩的，尤其抗肿瘤新药

单纯拿肿瘤药和非肿瘤药的临床成功率分析：

非肿瘤药的临床成功率为肿瘤药的2倍。是的，您没看错！

拖肿瘤药后腿是哪个阶段？相信一眼就看出来，就是那个最烧钱的III期临床，这个阶段，肿瘤药整整低了23.6个百分点。

如果将肿瘤药的适应症一分为二：实体瘤和血液肿瘤，再对数据分析：尽管围绕实体瘤开展的临床试验数是血液肿瘤的3倍（2283  vs 805），但从I期到获批的成功率仅为血液肿瘤的一半。

三、罕用药临床成功率确实高

《Nat. Rev. Drug Discov.》提到罕用药的临床成功率明显偏高，那么与高发病率的慢性病相比，到底高多少？

答案很明确，数据也与Nature的统计相差不大，罕用药的成功率为非罕用药的2.6倍，慢性病的3倍。

难怪海外风险投资纷纷进入这个领域。但在资本市场活跃的国内，对于这片蓝海的开发似乎鼓励不够。

四、生物标记物可大幅提高临床成功率

精准医疗的时代，生物标记物的作用不言而喻，其中一个很大的作用就是能显著提高临床成功率。作用到底有多大？且看下图。

整整提高了3倍！所以，玩新药，请从基础研究做起！

五、改良型新药成功率全球最高

美国的505(b)(2)申报途径，一直是业内广泛关注的热点话题。这种被誉为“站在巨人肩上”的新药开发模式与新注册分类中改良型新药大同小异，或改给药途径、或增适应症，或组新复方等等。那么，这种模式开发的新药与完全从头的创新药相比，临床成功率有多大优势呢？

注：NME： new molecular entity ，505(b)(1)途径；Non-NME：Non-new molecular entity，505(b)(2)途径

“站在巨人肩上”的优势还是相当明显的，其成功率为NME的3.6倍，即便与火的不能再火的生物药（尤指单抗）相比，其成功率也是其2倍。

启发

全球新药研发失败的风险越来越高，开发新靶点的NME药物也越来越难。在当前国家鼓励创新的大环境下，高临床成功率的改良型新药不失为一种理想的选择。