美国制药公司Retrophin及合作伙伴Ligand Pharmaceuticals近日一项罕见病药物研发取得重大进展，其治疗局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）的药物sparsentan收获了II期临床积极顶线数据。该药物去年被FDA和欧盟委员会授予孤儿药资格。

据今日早盘消息，Retrophin公司估值上涨了接近三分之一，达到了8亿美元，而Ligand制药上涨了8%，估值已超过24亿美元。

有意思的是，公司充满争议的前任CEO Martin Shkreli立刻在社交媒体发声，表示sparsentan是他在公司首个参与研发的药物。Shkreli在2014年被Retrophin公司辞退，公司起诉他将公有资产用于个人原因，以维持他个人的投资公司。

这项为期8周的双盲II期临床试验达到了主要终点，和对照组irbesartan相比，sparsentan能将患者的蛋白尿水平降低两倍，具有显著的统计学意义。局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）是儿童和成人肾病综合征多发的原发性肾小球疾病，蛋白尿是常见的临床表现，有效降低蛋白尿水平对治疗有益，并且能减少该疾病进展到晚期肾病的风险。

目前，局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）的主要治疗药物为血管紧张素受体阻滞剂、血管紧张素转化酶抑制剂、钙调磷酸酶抑制剂和类固醇等。Ligand制药的CEO John Higgins表示，Sparsentan是公司最出色的合作项目之一。2012年，双方已100万美元预付款、7500万美元里程金和高达9%全球销售额的权益金达成合作。

这项名为DUET的临床试验在64名患者中展开，数据显示，三种不同剂量的sparsentan降低蛋白尿的均值为44.8%，而纳入32名患者的irbesartan对照组，这一数值为18.5%。最高剂量的sparsentan能将患者的蛋白尿从基线水平降低47.4%。Sparsentan为内皮素A型受体阻滞剂和血管紧张素II抑制剂的组合疗法，这项临床试验充分证明了该药物的有效性，有分析师预测该药物的年销售额有望超过10亿美元。