美国 FDA 日前批准 Sobi 旗下尼替西农（nitisinone；商品名：Orfadin）一种高剂量的 20 mg 规格胶囊产品用于治疗遗传性酪氨酸血症 I 型（HT-1）。患有遗传性酪氨酸血症 I 型的人存在酪氨酸破坏问题，体内形成有毒的酪氨酸副产品，并在体内积聚，可引起肝脏、肾脏及神经系统并发症。在最常见形式的疾病中，症状在孩子生命头 6 个月内会出现。目前，全球大约有 1000 人被确诊患有这种疾病。

20 年前，在药物治疗可供使用之前，不到三分之一的婴儿在过其第二个生日前两个月内被确诊患有遗传性酪氨酸血症 I 型。今天，尼替西农作为酪氨酸及苯丙氨酸饮食控制的一种辅助治疗药物，加上疾病的早期诊断，已改善了遗传性酪氨酸血症 I 型患者的结局。

尼替西农可阻止酪氨酸的破坏，因而减少了有毒酪氨酸副产品在体内的积聚数量。患者必须保持特别的饮食，并结合尼替西农进行治疗，因为酪氨酸不能被充分地分解。

由于用药剂量需随体重调整，因此需要随着患者的成长逐步提高剂量。Sobi 已经开发出较高剂量的 20 mg 规格胶囊支持青少年与成年患者的治疗方案，该方案可允许每剂量的用更少的胶囊。由于患者长期治疗的性质，这种较高剂量规格产品的开发是非常重要的。

在评论此次批准时，Sobi 全球医疗事务核心产品总监 Yeh 表示：「遗传性酪氨酸血症 I 型患者的病程驱动 Sobi 开发一种新剂量规格的尼替西农，以支持遗传性酪氨酸血症 I 型患者整个终生的持续结局。我们致力于遗传性酪氨酸血症 I 型患者群体，很自豪能够为这一患者群体扩展这种治疗选择。」