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葛兰素史克首个基因治疗药物获欧盟批准
发布时间: 2016-05-31     来源: NAI500

 

周五,葛兰素史克和意大利科学家联合开发的首个用于儿童身上的基因治疗药物在欧洲拿到上市许可。这标志着修改错误基因的先进技术又向前迈出一步。

这款名叫Strimvelis的基因治疗药物用于治疗少数患有严重联合免疫缺陷病的儿童。天生患有严重联合免疫缺陷病的婴儿免疫系统极弱,必须在无菌的环境中生存。

Strimvelis是第二个获得批准在欧洲上市的基因治疗药物。此前UniQure的基因治疗药物Glybera已经被批准用于治疗一种罕见的成人血液疾病。

欧盟批准葛兰素史克的这一药物已经在预料之中,因为上个月欧洲药品管理局对该药物给出了积极的反馈意见。

截至目前,美国食品药品监督管理局还没有批准任何基因治疗药物,但越来越多美国生物科技公司正在开发基因产品。

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