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罕见病药物获批出现转机,Sarepta大涨逾20%
发布时间: 2016-05-27     来源: NAI500

 

美国生物科技公司Sarepta Therapeutics Inc公布,公司已经接到美国FDA通知,称不能在周四完成对该公司备受期待的杜氏肌营养不良药物的审核。一个月前,美国FDA顾问小组曾断定该药物被证明无效。

消息出来后,Sarepta周三盘前大涨20%,报22.30美元。截至收盘,该公司股价报23.35美元,涨幅26.63%。

Sarepta的杜氏肌营养不良药物eteplirsen正在接受美国FDA审核。杜氏肌营养不良是一种罕见的遗传疾病,主要影响男孩,目前还没有治愈的药物。患者中的支持者一直在声援该药物,向监管机构批准该药物施压。

然而,美国FDA顾问小组以7:3的投票结果(三人弃权)通过了下列结论:12人参加的临床试验未能提供足够证据表明该药物能够有效治疗特殊基因变异的肌肉萎缩症患者。

杜氏肌营养不良症是由于缺少抗肌萎缩蛋白所引起的。Eteplirsen旨在加大生产抗肌萎缩蛋白。

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