近日，FDA授予卡那单抗突破性治疗药物资格，可治疗3种罕见的周期性发热综合征—肿瘤坏死因子受体相关性周期综合征，高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症和家族性地中海热。

卡那单抗获得突破性治疗药物资格的依据是：卡那单抗（诺华公司）3期临床试验结果。据报道，自身炎症性疾病可能会导致关节疼痛，肿胀，皮疹甚至危及生命。目前，获批的治疗家族性地中海热的药物只有秋水仙碱。

卡那单抗的获批，为多数病人带来了新的希望，包括受该类疾病困扰但治疗选择有限的儿童。可显著改善罕见疾病患者的生活质量。

卡那单抗早在2009年就已经获批用于cryopyrin相关性周期综合征，穆-韦二氏综合征和家族性冷自身炎症综合征的治疗。2013年，获批用于2岁或以上全身型幼年特发性关节炎患者的治疗。

编译自：FDA grants breakthrough therapy designations for canakinumab to treat periodic fever syndromes. Healio. April 27, 2016.