近日，诺华急性白血病（AML）精准治疗药PKC412 (midostaurin)喜获FDA突破性疗法认定。

PKC412 (midostaurin)是针对携带FLT3突变基因AML患者所开发的靶向治疗药。据统计，约1/3的AML患者携带有该突变基因，而且往往疾病预后更差，患者生存时间更短。

该突破性疗法认定主要依据一项全球III期RATIFY临床试验结果。与安慰剂+标准诱导化疗方案治疗组相比，接受PKC412联合诱导化疗的AML患者整体生存期（OS）显着提高23%（HR=0.77，P=0.0074），中位整体生存期为74.7个月，远高于安慰剂组（25.6个月）。

诺华肿瘤开发及医疗事务全球主管Alessandro Riva医师表示，在过去25年，医疗技术进展缓慢，AML患者往往面临治疗方案单一的窘境（仅化疗）。在未来我们将与FDA展开通力合作，加速首款AML精准治疗药的上市，为全球AML患者谋求更多福音。

此外，诺华与国际诊断公司Invivoscribe Technologies也开展了有关AML诊断合作事宜，目前该公司已递交一项有关FLT3基因突变型AML伴随诊断试剂盒的注册申请。若该申请获上市授权，前景将不可限量。