2月18日,据FierceBiotech报道,蓝鸟(Bluebird bio)推出了其CAR-T疗法bb2121治疗多发性骨髓瘤的首个临床研究。而与其“并肩作战”还有全球生物技术巨头新基,公司继续跟进该疗法的独家许可,支付了1000万美元保障这一交易。
新基和蓝鸟缩小了先前广泛的CAR-T合作项目,分析师认为这是新基的明智之举,可以扞卫公司在多发性骨髓瘤领域的地位。对于蓝鸟而言,这项研究也为证明公司的基因编辑能力提供了一个机会。
去年年底,NCI的James Kochenderfer发布的一些该项目的早期数据引起了相当大的关注。这一疗法是添加了B细胞maturation抗原-嵌合抗原受体(B-cell antigen (BCMA)-chimeric antigen receptor)到患者的T细胞上。一名多发性骨髓瘤晚期癌症患者在接受CAR-BCMA治疗2个月后获得了完全缓解。
Kochenderfer说:“BCMA是多发性骨髓瘤中最令人兴奋的目标之一。我们希望探索bb2121的治疗潜力,使其变成多发性骨髓瘤患者新的治疗选择。”
当然,新基和蓝鸟这对合作者决不是CAR-T治疗多发性骨髓瘤领域的唯一“玩家”。然而,Leerink的Michael Schmidt说:“虽然有很多其它的团队也在致力于CAR-T治疗实体瘤的研究,但是蓝鸟合作方NCI在2015 ASH上发布的anti-BCMA CAR-T数据在我们看来是最具前景的。”
合作历史回顾
新基与蓝鸟关于CAR-T的合作更早可追溯到2013年。当时,据GEN网站报道,蓝鸟与新基达成合作,共同开发和商业化肿瘤基因疗法,也就是应用基因疗法技术遗传改造患者自身的T细胞,当时CAR-T还没有现在这么炙手可热。根据协议,蓝鸟将获得一份未披露的预付款和每个产品高达2.25亿的潜在选择费用以及临床、监管里程碑付款。
然而,2015年6月,新基宣布,将收窄与蓝鸟在CAR-T领域的研发项目。据相关人士表示,公司将主要集中于蓝鸟公司进行靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法研究,且新基已经向蓝鸟支付了2500万美元的费用。
诺华
目前CAR-T疗法俨然成了癌症治疗中的一颗“新星”,国内外制药巨头和初创公司纷纷对这一领域作出布局。去年年底的ASH会议上,领军者诺华公布了其靶向CD19分子的CAR-T(CTL019)在治疗难治、复发急性淋巴性白血病方面的2期临床数据,完全缓解率高达93%。
值得注意是,诺华也是CAR-T领域最早一批与基因编辑公司建立合作的企业。早在2015年年初,其就与Intellia Therapeutics、Caribou Biosciences等建立了合作。现在再看看很多研报近期提出的基因编辑照亮CAR-T未来的观点,再次证实了诺华的领先之处。
辉瑞
再看看制药巨头辉瑞,自从形成了辉瑞-艾尔健这个强大组合后,基本坐定全球药企头把交椅。此前有报道称,诺华和辉瑞在争夺全球最大制药公司的宝座上竞争激烈,而在CAR-T领域,辉瑞又是怎样布局的呢?
1月14日,据FierceBiotech报道,辉瑞杀入CAR-T细胞治疗领域,并称与Cellectis的合作最终可能将会超越包括诺华在内的更有力的竞争者。在J.P. Morgan大会上,辉瑞CEO Ian Read说:“没有其他公司有Cellectis这样的能力。”
新基
最后,再谈谈文章的主角之一新基。相比与蓝鸟的合作,更被大家所知的应该是与JUNO高达十亿的交易。去年年中,新基(Celgene)宣布支付Juno 10亿美元用于肿瘤免疫疗法的合作开发和全球商业化。
让新基下如此大成本的除了为大家熟知的CAR-T疗法,还包括了Juno正在开发的TCRs。根据协议,Juno将继续负责在北美地区进行研发和商业化,而新基将负责北美以外的其它地区,并支付Juno销售提成(royalties)。
参考文献
《bluebird Rides in Celgene CAR T-cells Program》
《Celgene opts in as bluebird starts first CAR-T clinical trial》
召开《药品生产质量管理规范(2010年修
根据国家药监局综合司公开征求《药..学习传达中央八项规定精神专题会议
2025年4月22日,协会党支部组织召..关于收取2025年度会费的通知
各会员单位: 在过去的一年里,..学习八项规定 增强警示教育
近日,四川省医药保化品质量管理协..《持续合规 提质创新》 2025年度四川省
2025年3月24至3月27日,四川省医药..关于召开《药品生产质量管理规范(2010
根据国家药监局综合司公开征求《药..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..