谢菲尔德大学

总结：

一种通常用于治疗白血病的药物正表现出了可以减缓肌肉营养条件的恶化（杜氏肌萎缩症）治疗的潜力。

一种通常用于治疗白血病的药物正表现出了可以减缓肌肉营养条件的恶化（杜氏肌萎缩症）治疗的潜力。

杜氏肌萎缩症最常见是对男孩有影响，大约在英国有2400人受到外在条件的影响。目前还没有治愈案例，大多数病人都不会活过30岁。

谢菲尔德大学的研究人员研究了一种名为达沙替尼的药物，通过屏蔽了某些化学信号来刺激癌细胞的生长。他们发现一种同样的药物也会关掉类似的与杜氏肌肉营养不良症(DMD)有关的蛋白中的信号。这种蛋白质被称为dystroglycan，在维护健康的肌肉组织上起部分作用。

药物的团队测试了该药物繁殖的斑马鱼携带了DMD，并且记录到鱼的条件改善了40%。与控制组相比较，用达沙替尼治疗这些鱼可以游得更远。目前发展下，通过结合药物和其他治疗方法是可以做到的，其有效性可能会进一步提高。研究结果发表在《人类分子遗传学》杂志上。

此次研究的领导者，史蒂夫络筒机教授说：“显然达沙替尼已经可以承诺治疗DMD了。从我们理解药物是如何工作的开始，我们就相信它可以有效地减缓肌肉的恶化，并延长患者的行走能力，同时还能保护他们的心脏和呼吸肌肉。如果诊断后该药物被立即服用，是有潜力说疾病进展可能会大幅减少。”

因为达沙替尼已经为临床使用，研究人员希望能在人类治疗DMD的试验药物取得更迅速的进展。我们在老鼠上已经开始实验,最后效果不错。以类似的方式达沙替尼的工作的其他药物也在络筒机教授的团队调查中。

肌肉萎缩症英国研究主任玛丽塔泊史密得博士说:

这些都是关于一个独特的杜氏肌萎缩症治疗新途径上振奋人心的发现。它是一个复杂的条件，我们都认为它将有效地结合其他疗法来进行有效治疗。络筒机教授的方法可以通过临床试验补充目前推进的潜在疗法，从而使药物更有效。

 “随着时间的推移，我们希望其治疗其他肌肉营养不良的潜力也被调查。现在，我们期待看到进一步研究杜氏肌萎缩症的结果来支持这些早期的有前景的结果。”

故事来源:

上面的文章转载于谢菲尔德大学提供的资料。注：材料可能内容和长度上已被编辑。

期刊引用：

Leanne Lipscomb, Robert W. Piggott, Tracy Emmerson, Steve J. Winder. Dasatinib as a treatment for Duchenne muscular dystrophy. Human Molecular Genetics, 2015; ddv469 DOI: 10.1093/hmg/ddv469