最初这是一种治疗关节炎的方法，但后来经科学处理后，转变成一种20年内治疗数百万人糖尿病肾脏疾病的新方法。

在刚刚过去的这个周末，密歇根大学医学院研究人员及其他同事展示了一个实验药物baricitinib对糖尿病肾病患者临床试验的可喜效果。在随机受控二期研究中，其减少了肾脏损害的一个重要标志，而高剂量可产生最好的效果却几乎没有副作用，即使患者停止服用，其效用也可以保持一段时间。

密歇根大学研究人员不仅帮助进行临床研究，他们的科学发现还使得该试验得以进行。这是一个新疗法发展过程快速跟踪的例子，称为精密医学。

在美国糖尿病协会科学会议上展示的试验结果是继密歇根大学研究小组和生产这种药物的公司合作仅仅三年半之后就产生了。

该合作多亏了马提亚Kretzler,医学博士和弗兰克Brosius,医学博士领导的团队，多年来他们一直在努力查清糖尿病肾病中一种叫做JAK-STAT的细胞信号系统重要性。

通过搜寻大量的关于患者肾组织中异常的基因活动数据，并研究特殊培育的老鼠，该团队展示了JAK-STAT在受糖尿病影响的肾细胞中非常活跃。

但JAK-STAT也在免疫细胞攻击正常组织的疾病，如风湿性关节炎，扮演了一个关键的角色。礼来制药的科学家们开发了baricitinib用于缓解类风湿关节炎患者关节炎症和疼痛，并得到了食品及药物监管局许可做试验证明该药物的安全性和效果。

当他们得知Kretzler计划将其研究告诉礼来制药另一研究团队时，他们去参加了该研究报告，提出了用baricitinib治疗糖尿病肾病的可能性。 这个国际临床试验共招收了129名成人患者，仅在此次会议14个月之后就开始进行。

 “这是在糖尿病肾病上实施精确医学的第一个例子，已影响到800万美国人，而且随着糖尿病流行趋势，肯定会影响更多的患者，”Kretzler说。 “这表明全部转化研究方案已经就位，我们可以研究疾病机制，在模型系统中测试研究成效，确定候选药物，找到合适的合作伙伴进行临床试验并完成试验——在42个月之内完成。”

试验显示6个月之后与无效对照剂相比，baricitinib极大减少了称为尿白蛋白/肌酐比值或UACR的肾脏功能障碍指标。它还表明，患者尿液或血液中表明肾脏炎症的两种称为IP-10和sTNFR2的化合物含量有所降低。唯一重要的副作用是服用高剂量会出现轻度贫血组，而这是以前研究就有所预料到的。

布洛休斯指导动物研究课题并协同帮助多机构研究的临床试验。 他指出，治疗糖尿病肾病在美国每年花费可达数十亿美元。目前，治疗糖尿病患者肾脏损害标准方法是用称为血管紧张素转换酶抑制剂和血管紧张素受体拮抗剂几十年的老药控制血压。

 “美国肥胖症和糖尿病流行的长期效应意味着数百万的肾脏都处于危险之中。 因此，美国迫切需要新的方法来阻止糖尿病造成的肾脏细胞损害，”支持此项研究的密歇根大学肾脏学和密歇根肾脏转化核心部门德负责人布洛休斯说道。“世界也是如此，像中国这样的国家也经历着肥胖和糖尿病盛行的影响。”

大学、产业合作带来希望

新的试验结果是确定baricitinib或其他药物作用于JAK-STAT系统能够对抗这些影响的第一步。但他们也展示了结合大学基础研究和制药公司研发的药品的成效，可以为精确制造的药物找到特定目标。

即使是被人遗弃或已经用于治疗其他疾病的药物也可以基于像密歇根大学研究团队这种研究成果找到新的用途。

密歇根大学医学院的业务开发团队帮助密歇根大学和莉莉之间的联系,并达成其他协议。根据该公司赞助密歇根大学的研究团队发现药物的具体目标。

基础研究是由美国国立卫生研究院、欧盟以及国际青少年糖尿病研究基金会资助的。这包括病人患病的肾组织活检研发， “人性化”小鼠模型的创建以及高级计算资源。

密歇根大学的其他教员正在寻找糖尿病损害器官和组织的其他途径——从神经到眼睛。这一方法，称为系统生物学，将生物过程的详细研究与先进计算结合起来创造疾病的电脑模型。

 “系统生物学不仅适用于发现新的药物靶点，还可再利用已经在人类身上测试安全的药物化合物。其工作效率极高“Kretzler说。