2015年ASCO年会将于5月29日--6月2日在美国芝加哥召开，6月2日将公布卡非佐米/来那度胺/地塞米松加ASCT治疗新诊断多发性骨髓瘤患者的研究结果。
    在卡非佐米，来那度胺和地塞米松联合（不加自体干细胞移植[ASCT]）疗法（KRd）治疗新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的I/II期研究中，KRd可导致较高的sCR（55%），3年的无进展生存率和OS率分别为79%和96%。为了进一步改善缓解和预后，研究者设计了一项II期研究来评估KRd和ASCT长期治疗的疗效。
    患者接受卡非佐米静脉注射20/36 mg/m2（第1, 2, 8, 9, 15, 16天），来那度胺口服25mg（第1-21天），地塞米松40/20 mg，每周口服一次（第1-4疗程诱导/5-8疗程巩固），28天为一疗程，4个疗程之后进行ASCT。第8-18疗程，按改进的卡非佐米时间表（第1, 2, 15, 16天）给药，18疗程之后只服用来那度胺。IMWG和nCR评估缓解。主要终点是第8疗程结束时的严格完全缓解（sCR），统计学假设增加ASCT，sCR可以从30%（KRd不加ASCT）改善至>50%。
    自2014年11月31日起，这项研究中有53名患者达到获益目标；中位年龄62岁（范围40-76），ISS II/III期53%，高危细胞遗传学27%。至今为止，49名患者完成诱导治疗，41名完成移植，23名完成巩固治疗，7名完成18疗程的KRd。中位收集CD34+细胞9.79 x 106/kg（范围：3.89-16.79 x 106）。每一阶段治疗的缓解都有所改善。第8疗程结束时，15/17（88%）名可评估的患者为MRD阴性。中位随访9.7个月（范围1.6-2.3个月），所有患者存活，52/53名患者无进展。
    诱导治疗期间，KRd耐受性良好且没有新的或预料外的不良反应。ASCT之后，KRd相关不良反应大多是1级；最常见的3/4级不良反应为淋巴细胞减少症（50%），白细胞减少症（14%）和嗜中性粒细胞减少症（21%）。
    KRd加ASCT治疗NDMM患者比KRd不加ASCT的sCR高，而且MRD阴性疾病率高，表明在KRd治疗中加入ASCT获益良好。这一结果与先前治疗NDMM的任一疗法相比，获益良好。